El virus del sida se puede utilizar para curar. Un equipo de científicos italianos ha dado un gran paso en el tratamiento de dos enfermedades hereditarias graves que afectan sobre todo a la sangre. Utilizan el virus modificado como transporte de genes sin la mutación que provoca la enfermedad. Seis niños están sanos después de tres años de tratamiento.
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Científicos utilizan con éxito el VIH para curar dos enfermedades genéticas
Seis niños en todo el mundo se encuentran bien de sus enfermedadesLos éxitos de dos ensayos se han hechos públicos en 'Science'Han sido realizados por un equipo de investigadores del TIGETEUROPA PRESS
El virus del sida se puede utilizar para el tratamiento de dos enfermedades hereditarias graves. Después de la ocurrencia de un científico italiano en 1996, y años de resultados prometedores en el laboratorio, seis niños en todo el mundo se encuentran bien de sus enfermedades y demuestran beneficios significativos tras tres años de tratamiento con vectores de terapia génica derviados del virus de la inmunodefiencia humana (VIH), tal y como publica 'Science'.
Los éxitos de dos ensayos, hechos públicos en 'Science' y realizados por un equipo de investigadores del Instituto San Raffaele Teletón para la Terapia Génica (TIGET) en Milán, dirigidos por Luigi Naldini, demuestran que los vectores de terapia génica derivados del virus del VIH van en contra de dos enfermedades genéticas graves, la leucodistrofia metacromática y el síndrome de Wiskott-Aldrich.
"Tres años después del inicio del ensayo clínico -relata Naldini-, los resultados obtenidos en los primeros seis pacientes son muy alentadores: la terapia no sólo es segura, sino también eficaz y capaz de cambiar la historia clínica de estas enfermedades graves. Después de 15 años de esfuerzo y nuestros éxitos en el laboratorio, es muy emocionante ser capaces de dar una solución concreta a los primeros pacientes", explica el director de TIGET.
Es muy emocionante ser capaces de dar una solución
En el origen de ambas enfermedades hay un defecto genético que resulta en la deficiencia de una proteína esencial para el organismo en los primeros años de la vida. En el caso de la leucodistrofia metacromática, que hasta ahora era incurable, el sistema nervioso queda afectado: los bebés con esta enfermedad son aparentemente sanos al nacer, pero en algún momento comienzan a perder poco a poco las habilidades cognitivas y motoras que han adquirido, sin ninguna posibilidad de detener el proceso neurodegenerativo.
Por otra parte, los niños con síndrome de Wiskott-Aldrich tienen un sistema inmunitario defectuoso que los hace mucho más vulnerables de lo normal para el desarrollo de infecciones, enfermedades autoinmunes y cáncer, así como algunos con un defecto en las plaquetas que causa hemorragia frecuente.
Después de los resultados positivos obtenidos en el curso de muchos años de estudio en el laboratorio, estos científicos italianos trataron de corregir el defecto genético que causa estas enfermedades con la terapia génica.
La técnica consiste en la retirada de las células madre hematopoyéticas de la médula ósea del paciente y la introducción de una copia corregida del gen defectuoso con el uso de vectores virales derivados de VIH (que comenzaron a desarrollar en 1996, gracias a la obra de Luigi Naldini). Una vez reinyectadas en el cuerpo, las células tratadas son capaces de restaurar la proteína carente en los órganos clave.
"En los pacientes con síndrome de Wiskott-Aldrich, las células sanguíneas se ven directamente afectadas por la enfermedad y las células madre corregidas reemplazan las células enfermas que configuran el sistema inmunológico para que funcione correctamente y tenga plaquetas normales.
Las células madre corregidas reemplazan las enfermas
Gracias a la terapia génica, los niños ya no tienen que enfrentarse a hemorragias graves y la infección, sino que pueden correr, jugar e ir a la escuela", explica Alessandro Aiuti, coordinador del estudio clínico en estos pacientes y jefe de investigación de la Clínica Pediátrica en TIGET.
"En el caso de leucodistrofia metacromática, sin embargo, -resalta Alessandra Biffi, quien encabeza el otro estudio-, el mecanismo terapéutico es más sofisticado: las células hematopoyéticas corregidas llegan al cerebro a través de la sangre y libera la proteína correcta que se 'frunce' por las células nerviosas circundantes.
La carta ganadora era hacer células manipuladas capaces de producir una cantidad de proteína mucho más alta de lo normal y, de este modo, contrarrestar efectivamente el proceso neurodegenerativo".
Eugenio Montini, quien coordinó el análisis molecular de las células de los pacientes, añade: "Hasta ahora nunca hemos visto una forma de diseñar las células madre mediante la terapia génica que era tan eficaz y segura como ésta. Estos resultados abren el camino a nuevas terapias para otras enfermedades más comunes".
Ambos ensayos, que involucraron a un equipo de más de 70 personas, entre investigadores y clínicos, se iniciaron en la primavera de 2010, y solicitaron la participación de 16 pacientes en total, seis que sufren de síndrome de Wiskott-Aldrich y diez de leucodistrofia metacromática.
Los resultados publicados en 'Science' se refieren sólo a los primeros seis pacientes (tres de cada estudio), es decir, aquellos para los que ha pasado el tiempo suficiente después de la administración de la terapia para permitir a los científicos dibujar las primeras conclusiones significativas con respecto a su seguridad y eficacia.
En total, la Fundación Teletón ha invertido 19 millones de euros para la investigación sobre estas dos enfermedades (11 en la leucodistrofia metacromática y ocho sobre el síndrome de Wiskott-Aldrich). "Estos resultados preliminares son prometedores y confirman la eficacia de nuestros esfuerzos, lo que hemos sufrido en los últimos años con gran convicción", dice la gerente general de Teletón, Francesca Pasinelli.
Investigadores de la UAB logran curar la diabetes tipo 1 a perros
BELLATERRA (BARCELONA), 7 (EUROPA PRESS)
Un equipo de investigadores de la Universitat Autónoma de Barcelona (UAB) ha logrado por primera vez curar por completo la diabetes tipo 1 en perros mediante una terapia génica de una sola aplicación.
El estudio, publicado en la revista 'Diabetes', acerca la investigación a la terapia con humanos dados los buenos resultados obtenidos en los perros tratados, que han recuperado su estado de salud, han dejado de sufrir los síntomas de la enfermedad durante cuatro años y en ningún caso han reaparecido ni han padecido complicaciones secundarias.
En concreto, la terapia se basa en la aplicación en el músculo de las patas traseras de los animales dos genes, uno para expresar el gen de la insulina y el otro una encima --glucoquinasa-- para regular la captación de glucosa en sangre, cuya actuación simultánea actúa como un sensor de glucosa.
"Podríamos decir que el músculo se ha convertido en una especie de páncreas substitutorio", ha afirmado la directora de la investigación, Fàtima Bosch, quien ha explicado que la terapia se basa en manipular el músculo esquelético del perro a través de dos genes para que capte la glucosa y disminuya los niveles elevados en un único tratamiento a lo largo de la vida.
De hecho, este tipo de terapia sustitutoria ya fue probada por los investigadores en ratones y, tras los resultados con los perros, ahora el equipo quiere ponerlo a prueba con perros domésticos con diferentes perfiles para ajustar las dosis, lo que abrirá las puertas al estudio clínico con humanos.
Bosch ha destacado la seguridad y efectividad del tratamiento, ya que la transferencia de los dos genes al músculo se realiza con una nueva generación de vectores --adenoasociados-- que derivan de virus no patógenos ampliamente utilizados en terapia génica.
Se calcula que unos 300 millones de personas están afectadas por diabetes en el mundo, de las cuales entre el 5% y el 10% es de tipo 1, que es la que genera hiperglucemia, por lo que la terapia también sería aplicable en estadios muy avanzados de diabetes tipo 2, según ha destacado Bosch.
La investigación, liderada por el Centro de Biotecnología Animal y Terapia Génica de la UAB, y con la participación de otros centros, así como institutos médicos de Estados Unidos, se ha financiado hasta ahora con fondos públicos, aunque el equipo busca aportaciones privadas para poder llegar al ensayo clínico con humanos.
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